Společnost Sarepta Therapeutics oznámila spolupráci s Dr. Zarife Sahenkem z Nationwide Children’s Hospital ve Spojených státech na vývoji genové terapie pro onemocnění Charcot-Marie-Tooth (CMT).
Genová terapie NT-3 využívá neškodný adeno-asociovaný virus, který přenese do těla gen nazvaný neurotrofin-3 (NT-3). Neurotrofin-3 je důležitý pro fungování Schwannových buněk, které jsou nezbytné pro zachování zdraví a přežití našich nervů. CMT způsobuje poškození a postupné odumírání nervů, což vede ke svalové slabosti a ztrátě citu. Proto je důležité nalézt potenciální léčebné postupy pro zlepšení růstu a funkcí nervů.
Dr. Sahenk strávil mnoho let vývojem a testováním genové terapie NT-3, která by mohla zlepšit funkčnost nervových buněk, a ukázalo se, že funguje na zvířecím modelu postiženém CMT. V tiskové zprávě, vydané farmaceutickou společností Sarepta, Dr. Sahenk prohlásil: „Genetická terapie představuje potenciální novou cestu pro léčbu CMT neuropatie. Těšíme se na spolupráci s farmaceutickou firmou Sarepta, se kterou máme společné cíle, a to hledat nové metody léčby pro osoby s nervosvalovým onemocněním.“
Klinická studie pro testování genové terapie NT-3 bude zahájena v roce 2019. Ačkoli tato studie bude cílena pouze na CMT typu 1A, potenciálně by mohla být vhodná i na jiné subtypy CMT a svalové dystrofie. Další výzkumy budou zkoumat i tyto možnosti.
Další informace naleznete v tiskové zprávě společnosti Sarepta.

zdroj: Quest, podzim, 2018

z anglického originálu přeložila:
Mgr. Dona Jandová
Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.