Biofarmaceutická společnost AVI Biopharma oznámila 15. listopadu 2011, že rozšíří vývoj léku na principu exon-skippingu k léčbě DMD pro osoby se specifickými mutacemi v dystrofinovém genu. Společnost uvedla, že bude spolupracovat s Národním dětským lékařským centrem ve Washingtonu, D.C., Lékařským centrem Carolinas v Charlotte, NC, a Americkým národním ústavem zdraví (NIH). Společně chtějí rozvíjet dva nové léky pro exon-skipping. Jeden lék by měl pomoci buňkám přeskočit exon 45 a ten druhý je zaměřen na exon 50 v dystrofinovém genu. AVI zároveň testuje experimentální lék eteplirsen, určený k přeskočení exonu 51 v dystrofinovém genu.
Druhá fáze studie zaměřená na eteplirsen u DMD probíhá v Dětské národní nemocnici v Columbusu, Ohio, za podpory MDA. Tato klinická studie už zastavila nábor účastníků.
Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.