Farmaceutická firma BioMarin Pharmaceutical hledá účastníky pro klinickou studii zaměřenou na testování bezpečnosti a tolerance experimentálního léku BMN701 u dospívajících a dospělých osob postižených pozdní formou Pompeho nemoci.
BMN701 je enzymatická substituční terapie. Laboratorně vyvinutá směs je určena k nahrazení enzymu kyselé maltázy neboli alfa-glukosidázy (GAA), jehož nedostatek je hlavní příčinou Pompeho nemoci. Složení tohoto léku se liší od Myozymu nebo Lumizymu, v současné době jediných léků pro enzymovou substituční terapii na Pompeho nemoc. Všem účastníkům studie bude lék aplikován nitrožilní infuzí každé dva týdny po dobu šesti měsíců. Účastníkům musí být nejméně 13 let, předtím by neměli mít žádnou enzymovou substituční terapii a musí být schopni ujít alespoň několik metrů, i pomocí kompenzačních pomůcek.

Podrobné informace o kritériích pro výběr účastníků studie a o místech, kde studie probíhají, naleznete na ClinicalTrials.gov (po zadání NCT01230801 do vyhledávacího pole).
Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.