Margaret Wahl, Quest říjen 2012

Nizozemská biotechnologická společnost Prosensa a nadnárodní farmaceutická společnost GlaxoSmithKline pokročily v testování léků zaměřených na několik exonů v dystrofinovém genu.

Nizozemská biotechnologická společnost Prosensa prohlásila, že jakmile to bude možné, zařadí do klinických studií sloučeniny zaměřené na exony 52 a 55 dystrofinového genu. Toto je způsob léčby některých forem DMD (muskulární dystrofie typu Duchenne). Experimentální sloučeniny jsou známé pod názvy PRO052 a PRO055. Exony jsou úseky genu, a v případě DMD je cílem experimentální léčby známé jako exon skipping(přeskočení exoni) je přimět svalová vlákna vynechat (“skip”) vadné genetické instrukce v dystrofinovém genu a vytvořit instrukce, které mohou vést k výrobě funkční bílkoviny dystrofinu. Dystrofin je svalová bílkovina, která u lidí s DMD chybí. 
Prosensa obdržela od Evropské komise povolení označit tyto léky jako orphan drugs (vzácná léčiva) a pokračovat ve vývoji dalších sloučenin PRO045 a PRO053. Tento typ označení zajistí společnostem finanční stimuly s cílem urychlit rozvoj léčby vzácných onemocnění. Očekává se, že tyto dvě sloučeniny vstoupí do klinického vývoje během příštích šesti měsíců.
V roce 2009 Prosensa uzavřela strategickou alianci s GSK, aby se mohla účastnit výzkumného programu exon skipping zaměřeného na léčbu DMD, exon skipping. Podle tiskové zprávy z 23. října Prosensa nedávno obdržela “mezníkovou platbu” 10 milionů britských liber (asi 16 milionů dolarů) od GSK na vývoj sloučenin pro metodu exon skipping u DMD. Mezníkové platby jsou poskytovány na základě dosažení předem stanovených kroků (milniků), v procesu vývoje léčiv. Tisková zpráva také uvádí, že Prosensa a GSK zahájily globální studii etiologie DMD zaměřenou na získávání dalších dat na pomoc vývoje nových léků pro toto onemocnění.
Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.