spinraza malaDle informací, které jsme obdrželi od našich přátel z EAMDA (European Alliance of Neuromuscular Disorders Associations), kteří přímo kontaktovali předsedkyni SMA Europe, paní Marie-Christine OUILLADE, je situace přístupnosti SPINRAZY následující. 
V současnosti je SPINRAZA dostupná ve Spojených státech pro všechny typy SMA, které mají deleci na SMN proteinu. Léčba spočívá v aplikaci injekcí do oblasti bederní páteře, přímo do mozkomíšního moku. Cena jedné injekce byla stanovena na 125 000,- $ (cca 3 250 000,- Kč). V první fázi léčby je nutné aplikovat sedm injekcí v průběhu jednoho roku a následně jednu injekci ročně. 

Biogen se snaží prosadit lék Nusinersen jako nový způsob léčby SMA
Amy Madsen | 26. září 2016

Ve společném prohlášení společnosti Biogen a IONIS Pharmaceuticals oznámily dokončení nového návrhu na schválení léku Nusinersen jako léčby spinální muskulární atrofie (SMA).
Jedná se o první krok k získání schválení Nusinersenu k léčbě SMA ve Spojených státech amerických. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv FDA má nyní 60 dní na schválení nebo odmítnutí návrhu. Bude-li návrh přijat, je možné zahájení dalšího ověřovacího procesu léku, který obvykle trvá 10 měsíců. Biogen se nicméně pokusí toto období zkrátit na šest měsíců.
Poznatky z poslední fáze klinické studie publikované v srpnu tohoto roku ukázaly povzbudivé průběžné výsledky testování Nusinersenu u kojenců s typem SMA1.

Biogen dnes oznámil dokončení podání přihlášky nového léku (New Drug Application - NDA) pro léčbu spinální svalové atrofie (SMA) u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Pan Stuart Peltz představuje další kroky ve vývoji léku Ataluren (PTC124) od farmaceutické firmy PTC Therapeutics CEO za finanční podpory MDA (americká organizace muskulárních dystrofiků). Experimentální lék prokázal slibné výsledky u chlapců postižených svalovou dystrofií typu Duchenne/Becker, a proto je plánována třetí etapa výzkumu s cílem jeho schválení a následné registrace ve Spojených státech a deseti státech Evropy.

Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.