Vědci ve Francii podporovaní z grantů MDA objevili u myší dosud neznámý typ svalových kmenových buněk, nacházející se v prostorách mezi svalovými vlákny. Nové buňky, přezdívané „ PICs“, mohou hrát přinejmenším stejně důležitou roli při regeneraci a posílení svalů jako satelitní buňky, které jsou identifikované jako kmenové buňky od roku 1960. Jako takové by mohly mít vliv na léčbu svalové dystrofie.

Testování sloučeniny BMN195, určené ke zvyšování tvorby utrofinu, svalový protein, který může chránit křehké svalové buňky u pacientů s DMD a BMD, bylo zahájeno na lidech.
BMN195 je malá molekula určena k iniciaci zvýšené tvorby utrofinu, proteinu, který v těle vzniká přirozeným procesem a je velmi podobný dystrofinu. Testy na myších ukázaly, že utrofin je schopen alespoň částečně kompenzovat nedostatek dystrofinu.

V Tucsonu, Arizona, 15. dubna 2009 MDA oznámila, že výzkum podporovaný Asociací muskulárních dystrofiků v USA (Muscular Dystrophy Association (MDA) ) a Národním ústavem pro zdraví ukázal první slibné výsledky v genové terapii u třech lidí trpících pletencovou svalovou dystrofií (LGMD). „Tyto výsledky ukazují možnosti genové terapie pro léčbu pletencové svalové dystrofie," řekla Jane Larkindaleová, ředitelka MDA Venture Philanthropy, programu, který se zabývá co nejrychlejší aplikací výsledků výzkumu do rozvoje léčby. „Fakt, že se nevyskytly žádné nežádoucí účinky v průběhu tohoto výzkumu, ukazuje možnost použití genové terapie pro toto onemocnění, ale také podporuje tento druh léčby i u mnoha jiných chorob."

Kdy bude terapie na principu exon skipping dostupná?
Dystrofinový gen byl nalezen před dvaceti lety. Všichni byli nadšeni, že příští rok bychom mohli mít lék. Co můžeme říct rodičům, kteří vidí, jak rychle běží čas jejich chlapců? Před dvěma lety mi Gertjan van Ommen z Leidenské university v interview řekl, že to bude trvat tak deset let, než exon skipping bude použitelné u chlapců. Dva roky uběhly, takže zbývá ještě osm. Ptal jsem se rodičů, jestli opravdu chtějí vědět, kdy bude metoda exon skipping použitelná. Jejich odpověď byla: „Ano, chceme to vědět a chápeme, že takovéto odhady nemohou být přesné, že to neznamená, že přesně v lednu 2014 bude něco, co pomůže našemu synovi.“ Jaká je teď situace? Jak dlouho si myslíte, že to bude trvat?

Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.