• Už víc jak čtyřicet let se na Den práce díky televizní show pod patronátem amerického herce Jerryho Lewise, kde vystupují různé celebrity společně s dětmi postiženými muskulární dystrofii, vybírají významné finanční částky pro podporu Asociace muskulárních dystrofiků.
    Při nedávném telemostu organizovaném v Las Vegas se podařilo vybrat přes 63 milionů dolarů a herečka ze seriálu Zákon a pořádek Mariska Hargitay mluvila o pacientech trpících muskulární dystrofií, kteří doufají, že výzkumy podporované MDA brzy objeví lék na tuto vážnou chorobu. Jerry Lewis, který nikdy neprozradil, proč si vzal pod patronát právě tuto nemoc, ukončil vysílání pořadu dojemnou písní „Nikdy nebudeš sám“.

  • První klinický test morfolina začal 18.12.2007 ve Velké Británii. Profesor Muntoni a jeho tým aplikovali injekcí morfolina pacientovi s DMD do svalu na chodidle. Je to začátek dvou velkých klinických pokusů s genetickými léky pro DMD, které chtějí Britové provést během příštího roku. Jeden se týká morfolina a započal právě teď, druhým testovaným lékem bude PTC124 a má začít během příštího roku. Do data publikování zprávy, tj. 21.12.2007, se u pacienta neprojevily žádné negativní účinky morfolina.

  • Stipendista Tejvir S. Khurana z Pensylvánské univerzity a jeho spolupracovníci prohlašují, že našli podporu pro jejich hypotézu, že nízká hladina kyslíku (hypoxie) je nejenom následkem zhoršené dýchací funkce u Muskulární dystrofie typu Duchenne (DMD), ale že nedostatek kyslíku zároveň působí další poškození dýchacího ústrojí i jiných svalů. V případě, že tato domněnka je pravdivá, Khurana tvrdí, že oslabené dýchací svalstvo může způsobit hypoxii, která má za následek další oslabení svalstva, a tím se dostáváme do bludného kruhu.

Holandští vědci pod vedením Judith van Deutekom, Ph.D. oznámili v prosinci 2007, že se jim pomocí léku označovaného jako PRO051 podařilo částečně napravit genetický defekt v genu pro dystrofin, který způsobuje DMD. Tato metoda nevede k úplné obnově produkce neporušeného dystrofinu, ale umožňuje produkci alespoň nějakého dystrofinu, a tím může výrazně ovlivnit průběh choroby.

Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.