CMTA (Asociace Charchot-Marie-Toothovy choroby) se těší na dobu, kdy lékaři budou moci používat genovou terapii, aby mohli léčit základní příčinu CMT, než předepisovat léky nebo doporučovat operace. Už teď si představujeme možnosti, které genová terapie přinese naší komunitě, kterou celosvětově tvoří 2,8 milionů pacientů s CMT. V podstatě vyvíjíme snahu o objevení genové terapie CMT tím, že rozšiřujeme naši Programovou strategii pro urychlení výzkumu (STAR) a náš Poradní výbor pro STAR.

Při příležitosti oslav dne vzácných onemocnění Biogen oznámil řadu aktivit na podporu nového klinického výzkumu a partnerství pro rozvoj potenciálních inovativních léčiv pro SMA.

Týden vzácných onemocnění, který se koná od 24. do 28. února, nabídl možnost podpořit nadaci EveryLife pro vzácná onemocnění a Národní organizaci pro vzácná onemocnění v USA a upozornit na témata, která jsou pro komunitu SMA důležitá, jako je schválit federální legislativy pro novorozenecký screening a tím připravit cestu pro včasnou diagnostiku a léčbu SMA a dalších vzácných onemocnění.

Společnost Myonexus Therapeutics oznámila, že americká FDA (United States Food and Drug Administration) udělila označení “orphan drug” (lék pro vzácná onemocnění) pro přípravek MYO-102, nový lék genové terapie pro alfa-sarkoglykanopatii, známou také jako pletencová svalová dystrofie typu 2D (LGMD2D). Myonexus Therapeutics je klinická společnost zaměřená na genovou terapii, která vyvíjí první genovou terapii pro léčbu pletencové svalové dystrofie (LGMD).

Děti trpící spinální svalovou atrofií se většinou nedožijí ani druhých narozenin. V důsledku choroby dochází k úbytku svalstva, a tudíž k snížené schopnosti pohybu, často i dýchání. Švýcarská farmaceutická firma Novartis tvrdí, že přišla s novým řešením. K vyléčení by měla stačit jediná aplikace nové genové terapie. Cena jedné dávky je však 4 miliony dolarů (kolem 92 milionů Kč).

Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.