V nedávné studii byl týmem vědců z americké University of Washington a University of North Carolina testován účinek sildenafilu, léku známého pod obchodní značkou Viagra, na srdeční funkci u myší s onemocněním podobným DMD (mdx myši). Studie ukázala, že sildenafil dokáže u mladších myší dlouhodobě chránit srdce proti srdečním onemocněním, u starších myší poškození srdce dokonce zvrátit.
Sildenafil patří do skupiny léků nazývaných inhibitory fosfodiesterázy typu 5 (PDE5). Tyto léky uvolňují hladké svalstvo ve stěnách krevních cév, čímž zlepšují přítok krve do kosterních svalů a srdce.
Vzhledem k příznivému účinku sildenafilu na srdeční funkci u mdx myší vědci naznačují, že inhibitory PDE5 by mohly hrát důležitou roli jako součást kombinované terapie určené k léčbě příznaků DMD, případně BMD.
Onemocnění srdce se u osob s DMD nebo BMD nejčastěji projevuje jako kardiomyopatie (slabost srdečního svalu) nebo jako srdeční arytmie (porucha srdečního rytmu). Často se rozvíjí v dětství a během dospívání a může vést k městnavému srdečnímu selhání.

O studii

Výsledky studie byly zveřejněny 18. října 2010 v americkém vědeckém časopise Proceedings of the National Academy of Sciences (Věstník Národní akademie věd). Práci Justina Percivala z University of Washington v Seattlu finančně podporovala americká asociace muskulárních dystrofiků (MDA).
Studie zahrnovala tři různá léčebná schémata. Při všech byl myším sildenafil podáván orálně v pitné vodě.
Léčebné režimy, které vědci analyzovali:

  1. dlouhodobé podávání sildenafilu myším od jednoho měsíce věku
  2. dlouhodobé podávání sildenafilu myším od 12 měsíců věku s echokardiogra­fickým měřením po třech měsících s cílem zjistit, zda je možné zvrátit již rozvinutou srdeční dysfunkci
  3. léčba 12měsíčních myší s rozvinutou srdeční poruchou s opakovanými echokardiogra­fickými měřeními s cílem určit dobu, za kterou dojde ke zvratu poškození srdečního svalu

U myší, kterým byl sildenafil podáván od jednoho měsíce života, byly zachovány téměř normální srdeční funkce v průběhu stárnutí, což je známkou toho, že sildenafil zabránil rozvoji kardiomyopatie, která je jinak u mdx myší běžná.

Léčba sildenafilem, která byla zahájena u 12 měsíců starých myší s rozvinutou kardiomyopatií, vedla ke zlepšení několika parametrů týkajících se funkce a výkonu srdce do 15. měsíce věku myší. To znamená, že lék je nejen schopen zabránit nástupu a progresi srdečního onemocnění, ale dokáže také zvrátit poškození srdce do tří měsíců od zahájení léčby.
V doplňující studii se vědci zaměřili na stanovení délky podávání sildenafilu potřebné ke zvrácení již rozvinuté srdeční dysfunkce u 12měsíčních myší. Před zahájením dvoutýdenní léčby, v jejím průběhu a po jejím ukončení byla provedena četná měření, jejichž analýza ukázala, že k významnému zlepšení došlo do tří dnů od zahájení léčby a příznivý účinek léku trval po dobu tří měsíců.

Význam pro osoby s BMD / DMD

Výsledky těchto studií naznačují, že inhibitory PDE5, jako je sildenafil, by mohly být účinnou léčbou kardiomyopatie u DMD a BMD, a to jak v časných, tak i v pozdějších stadiích onemocnění.
Přestože inhibitory PDE5 nebudou samy schopny vyléčit DMD, autoři studií soudí, že mohou být důležitou součástí stávajících i budoucích terapií, neboť léčba zaměřená na posílení kosterního svalstva bez současné léčby kardiální by mohla poškození srdce ještě zhoršit.
Vzhledem k tomu, že sildenafil je již schválen pro použití u lidí pod obchodní značkou Viagra v léčbě erektilní dysfunkce a pod značkou Revatio pro dlouhodobou léčbu plicní arteriální hypertenze (vysoký krevní tlak v plicních cévách), testování a schvalovací proces pro jeho použití v léčbě svalové dystrofie by mohly trvat kratší dobu.

Z anglického originálu přeložila
Jitka Kačírková
Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.