První fáze studie experimentálního léku GSK2402968 u nechodících chlapců postižených svalovou dystrofií typu Duchenne ukončila registraci. Hodnocení se provádí v dětské nemocnici Nationwide v Columbusu, Ohio (USA) a ve Francii.
Lék GSK2402968, vyvinutý společností Prosensa na základě licence se společnosti GlaxoSmithKline, vytváří protein dystrofin u chlapců s DMD, kteří mají konkrétní mutaci na dystrofinovém genu. Svalové buňky ignorují (SKIP- přeskočí) úsek dystrofinového genu nazvaný exon 51 a sestavují zbývající genetické informace nutné k tvorbě dystrofinu. Druhá fáze studie GSK2402968 u chlapců s DMD, kteří jsou stále schopni chůze, probíhala v Cincinnati v listopadu 2011 a bude otevřena na 13 dalších místech v USA, pravděpodobně počátkem roku 2012. Účastníci musí mít mutace, jejichž účinky mohou být vyváženy přeskočením exonu 51 na dystrofinovém genu, musí jim být minimálně 5 let, musí užívat kortikosteroidy po dobu nejméně šesti měsíců před screeningem, a musí splňovat i další studijní kritéria.
Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.