spinraza malaDle informací, které jsme obdrželi od našich přátel z EAMDA (European Alliance of Neuromuscular Disorders Associations), kteří přímo kontaktovali předsedkyni SMA Europe, paní Marie-Christine OUILLADE, je situace přístupnosti SPINRAZY následující. 
V současnosti je SPINRAZA dostupná ve Spojených státech pro všechny typy SMA, které mají deleci na SMN proteinu. Léčba spočívá v aplikaci injekcí do oblasti bederní páteře, přímo do mozkomíšního moku. Cena jedné injekce byla stanovena na 125 000,- $ (cca 3 250 000,- Kč). V první fázi léčby je nutné aplikovat sedm injekcí v průběhu jednoho roku a následně jednu injekci ročně. 

Biogen se snaží prosadit lék Nusinersen jako nový způsob léčby SMA
Amy Madsen | 26. září 2016

Ve společném prohlášení společnosti Biogen a IONIS Pharmaceuticals oznámily dokončení nového návrhu na schválení léku Nusinersen jako léčby spinální muskulární atrofie (SMA).
Jedná se o první krok k získání schválení Nusinersenu k léčbě SMA ve Spojených státech amerických. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv FDA má nyní 60 dní na schválení nebo odmítnutí návrhu. Bude-li návrh přijat, je možné zahájení dalšího ověřovacího procesu léku, který obvykle trvá 10 měsíců. Biogen se nicméně pokusí toto období zkrátit na šest měsíců.
Poznatky z poslední fáze klinické studie publikované v srpnu tohoto roku ukázaly povzbudivé průběžné výsledky testování Nusinersenu u kojenců s typem SMA1.

Biogen dnes oznámil dokončení podání přihlášky nového léku (New Drug Application - NDA) pro léčbu spinální svalové atrofie (SMA) u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Testování sloučeniny BMN195, určené ke zvyšování tvorby utrofinu, svalový protein, který může chránit křehké svalové buňky u pacientů s DMD a BMD, bylo zahájeno na lidech.
BMN195 je malá molekula určena k iniciaci zvýšené tvorby utrofinu, proteinu, který v těle vzniká přirozeným procesem a je velmi podobný dystrofinu. Testy na myších ukázaly, že utrofin je schopen alespoň částečně kompenzovat nedostatek dystrofinu.

Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.