Pan Stuart Peltz představuje další kroky ve vývoji léku Ataluren (PTC124) od farmaceutické firmy PTC Therapeutics CEO za finanční podpory MDA (americká organizace muskulárních dystrofiků). Experimentální lék prokázal slibné výsledky u chlapců postižených svalovou dystrofií typu Duchenne/Becker, a proto je plánována třetí etapa výzkumu s cílem jeho schválení a následné registrace ve Spojených státech a deseti státech Evropy.

Margaret Wahl, Quest říjen 2012

Nizozemská biotechnologická společnost Prosensa a nadnárodní farmaceutická společnost GlaxoSmithKline pokročily v testování léků zaměřených na několik exonů v dystrofinovém genu.

Farmaceutická firma BioMarin Pharmaceutical hledá účastníky pro klinickou studii zaměřenou na testování bezpečnosti a tolerance experimentálního léku BMN701 u dospívajících a dospělých osob postižených pozdní formou Pompeho nemoci.

Vědci z pěti amerických center a z jednoho kanadského provádějí klinické hodnocení Koenzymu Q10 a Lisinoprilu a jejich kladné účinky na srdeční funkce u osob postižených svalovou dystrofií typů DMD, Becker a pěti typů pletencové svalové dystrofie (LGMD) – LGMD2C, LGMD2D, LGMD2E, LGMD2F nebo LGMD2I.

Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.