Biofarmaceutická společnost AVI Biopharma oznámila 15. listopadu 2011, že rozšíří vývoj léku na principu exon-skippingu k léčbě DMD pro osoby se specifickými mutacemi v dystrofinovém genu. Společnost uvedla, že bude spolupracovat s Národním dětským lékařským centrem ve Washingtonu, D.C., Lékařským centrem Carolinas v Charlotte, NC, a Americkým národním ústavem zdraví (NIH).

První fáze studie experimentálního léku GSK2402968 u nechodících chlapců postižených svalovou dystrofií typu Duchenne ukončila registraci. Hodnocení se provádí v dětské nemocnici Nationwide v Columbusu, Ohio (USA) a ve Francii.

Svalová dystrofie pletencového typu

Svalová dystrofie pletencového typu (LGMD – Limb-Girdle Muscular Dystrophy) není jenom jedna nemoc. Je to skupina onemocnění postihující hlavně svalstvo kolem boků, pánve a ramen, známé také jako pletencové svalstvo. Můžete se také setkat s termínem proximální, který znamená co nejblíže k trupu a jedná se vlastně o nejvíce postiženou skupinou svalů u LGMD. Proximální svaly se nacházejí nejblíže ke středu těla, zatímco distální svaly jsou dál od trupu (např. u dolních a horních končetin).

DMD a Beckerova svalová dystrofie

Vědci zjistili, že po opakovaném aplikování injekcí s lidskou formu bílkoviny zvané biglykan se u myší s chorobou připomínající lidskou DMD zlepšila odolnost svalů proti poškození následkem kontrakcí, některé bílkoviny se navrátily do původní pozice v membráně svalových vláken a začala se tvořit bílkovina zvaná utrofin.

Informace o cookies Tato stránka používá cookies, uchovává informace o používání webu ve vašem počítači. Prohlížením stránek, dáváte svůj souhlas s využitím cookies.