Při příležitosti oslav dne vzácných onemocnění Biogen oznámil řadu aktivit na podporu nového klinického výzkumu a partnerství pro rozvoj potenciálních inovativních léčiv pro SMA.
Týden vzácných onemocnění, který se koná od 24. do 28. února, nabídl možnost podpořit nadaci EveryLife pro vzácná onemocnění a Národní organizaci pro vzácná onemocnění v USA a upozornit na témata, která jsou pro komunitu SMA důležitá, jako je schválit federální legislativy pro novorozenecký screening a tím připravit cestu pro včasnou diagnostiku a léčbu SMA a dalších vzácných onemocnění.
Díky široké podpoře mezinárodní komunity SMA se zvýšil přístup k léku SPINRAZA® (nusinersen), který je nyní k dispozici ve více než 40 zemích. Biogen nadále spolupracuje s partnery a institucemi po celém světě, aby SPINRAZA byla dostupná všem, kterým by mohla být prospěšná.
Přípravkem SPINRAZA bylo léčeno více než 6 600 kojenců, dětí a dospělých z celého světa, včetně více jak 2 600 pacientů ze Spojených států. Široká škála léčených pacientů zahrnuje osoby mladší 3 dnů až 79 let. Více vež 95 % pacientů, kteří zahájili léčbu přípravkem SPINRAZA, zůstává stále léčeno, přes 35% pacientů je starších 18 let.
Koncem roku 2018 společnost Biogen prostřednictvím společného úsilí podpořila novou multicentrickou studii v oblasti spinální svalové atrofie u dospělých, která v současnosti přijímá účastníky z USA a plánuje rozšíření i do dalších zemí. Studie má za úkol zjistit bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku SPINRAZA u dospělých pacientů s SMA. Následné zveřejnění výsledků studie přispěje k pochopení toho, jak SPINRAZA pomáhá dospělé populaci. Další informace naleznete na adrese www.clinicaltrials.gov (číslo NCT: NCT03709784).
Intratekální podání přípravku SPINRAZA, zvláště u jedinců s deformitami páteře, je i nadále velkým problémem, a specialisté z komunity SMA se snaží najít možná řešení. Několik publikací z roku 2018 demonstruje proveditelnost intratekální aplikace u jedinců se SMA s komplexními spinálními anatomiemi. Tyto publikace jsou zahrnuty v časopise Journalof Pediatric Orthopedics, Muscle & Nerve, Neurology a Pediatric Radiology. V roce 2019 společnost Biogen bude i nadále poskytovat informace a pomáhat usnadnit sdílení znalostí mezi poskytovateli zdravotní péče, aby pomohla jednotlivcům s SMA. Společnost Biogen také uzavřela dohodu se společností Skyhawk Therapeutics v oblasti výzkumu inovativní léčby malých molekul u jedinců s SMA a dalšími neurologickými onemocněními. Nový přístup se zaměřuje na sestřihování ribonukleové kyseliny (RNA) při vývoji terapií a tato spolupráce se rozšiřuje o existující výzkum v oblasti SMA společnosti Biogen, který může vést k objevení a rozvoji budoucích terapií. Dále se pokračuje ve výzkumu potenciálních možností nových terapií antisense oligonukleotidů (ASO). Společnost Biogen využívá inovativní technologii ASO, která pomáhá jednotlivcům s SMA udržovat a zvyšovat motorické funkce. Jejím cílem je stavět na tomto úspěchu při vyhledávání případných kandidátů na ASO jako potenciální budoucí léčby v SMA.
Z anglického jazyka přeložila:
Mgr. Dona Jandová
Zdroj: Cure SMA
