Biotechnologická firma AveXis (pod švýcarskou farmaceutickou společností Novartis) 18. října oznámila, že u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) podala žádost o schválení genové terapie pod názvem AVXS-101, jejímž výsledkem je náhrada genu SMN1, který u osob se SMA chybí, nebo je zmutovaný.
Žádost se týká intravenózní aplikace léku AVXS-101 u dětí se SMA typu 1 mladších devíti měsíců.
V klinických studiích firma AveXis v současné době testuje také intratekální podání léku AVXS-101 (podání do prostoru mezi mozkem nebo míchou a mozkomíšními obaly). Tento způsob aplikace léku by umožnil léčbu u větších a starších pacientů. Jakmile budou klinické testy dokončeny, společnost AveXis se na základě zjištěných dat rozhodne, zda bude samostatně žádat o schválení léku AVXS-101 pro intratekální aplikaci.
„Gratulujeme AveXis a Novartis k dosažení tohoto milníku,“ řekl Kenneth Hobby, prezident organizace Cure SMA. „Údaje z klinických studií, které hodnotí intravenózní podání léku, ukazují, že jednorázová aplikace genové terapie má transformační vliv na tuto život ohrožující nemoc. Těšíme se na rychlé schválení léku Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv a také na pozitivní výsledky z probíhajících klinických studií týkajících se intratekálního podání.“
Konečné rozhodnutí ohledně schválení léku pro intravenózní podání se očekává v první polovině roku 2019.
zdroj: www.curesma.org
