Společnost Myonexus Therapeutics oznámila, že americká FDA (United States Food and Drug Administration) udělila označení “orphan drug” (lék pro vzácná onemocnění) pro přípravek MYO-102, nový lék genové terapie pro alfa-sarkoglykanopatii, známou také jako pletencová svalová dystrofie typu 2D (LGMD2D). Myonexus Therapeutics je klinická společnost zaměřená na genovou terapii, která vyvíjí první genovou terapii pro léčbu pletencové svalové dystrofie (LGMD).
LGMD2D je závažný typ svalové dystrofie, jehož příčinou je poškozený gen produkující alfa-sarcoglykanový protein. Nedostatek této bílkoviny má za následek postupnou ztrátu svalových vláken a jejich nahrazení tukovými a fibrotickými jizvami. LGMD2D je považována za nejběžnější sarkoglykanopatii, přičemž přibližné odhady ukazují, že postihuje přibližně tři miliony lidí bez ohledu na pohlaví, rasu nebo etnickou příslušnost. Pro tuto nemoc neexistuje v současnosti žádná léčba. Experimentální genová terapie má za cíl dodat alfa-sarkoglykanové geny, které trvale obnovují produkci proteinu, což by mohlo významně zlepšit průběh onemocnění.
“Označení našeho přípravku jako orphan drug (lék pro vzácná onemocnění) od FDA je důležitým mezníkem ve výzkumu MYO-102 a odráží potenciál tohoto léku v léčbě LGMD2D,” řekl Michael Triplett, Ph.D., prezident
a generální ředitel Myonexus. “Jelikož plánujeme první systémovou klinickou studii na lidech, hodláme stavět na slibných výsledcích našeho dosavadního výzkumu a nabídnout naději, že genová terapie změní životy některých pacientů a rodin, které o ně pečují.”
Označení FDA se uděluje novým lékům, které nabízejí významný přínos oproti současným možnostem pro léčbu vzácných onemocnění. V rámci procesu vývoje toto označení představuje motivaci pro další výzkum vzácných onemocnění. Dosavadní klinické studie MYO-102 prokázaly bezpečnost a expresi alfa-sarkoglykanového proteinu při genové terapii. Po aplikaci přípravku MYO-102 se zvýšila alfa-sarcoglykanová exprese oproti výchozím hodnotám a biopsie provedená po šesti měsících od aplikace ukázala přítomnost proteinu ve svalech.
V rámci probíhající spolupráce se Sarepta Therapeutics (viz oznámení), Myonexus vyvíjí pět dalších léků určených pro genovou terapii. Všechny přípravky používají stejný vektor AAVrh.74, který je navržen tak, aby nabídl první opravnou léčbu pro pět odlišných forem LGMD. Kromě klinického výzkumu probíhajícího na MYO-101, probíhají studie pro MYO-102, MYO-103 pro LGMD2C, MYO-201 pro LGMD2B a MYO-301
pro LGMD2L. Další informace o studii MYO-101 naleznete na adrese www.clinicaltrials.gov (identifikační číslo studie NCT03492346).
Z anglického originálu přeložila:
Mgr. Dona Jandová
Zdroj: internet
