Biogen se snaží prosadit lék Nusinersen jako nový způsob léčby SMA
Amy Madsen | 26. září 2016
Ve společném prohlášení společnosti Biogen a IONIS Pharmaceuticals oznámily dokončení nového návrhu na schválení léku Nusinersen jako léčby spinální muskulární atrofie (SMA).
Jedná se o první krok k získání schválení Nusinersenu k léčbě SMA ve Spojených státech amerických. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv FDA má nyní 60 dní na schválení nebo odmítnutí návrhu. Bude-li návrh přijat, je možné zahájení dalšího ověřovacího procesu léku, který obvykle trvá 10 měsíců. Biogen se nicméně pokusí toto období zkrátit na šest měsíců.
Poznatky z poslední fáze klinické studie publikované v srpnu tohoto roku ukázaly povzbudivé průběžné výsledky testování Nusinersenu u kojenců s typem SMA1.
Nusinersen je určen k léčbě SMA
V případě onemocnění SMA se vytváří velmi málo SMN proteinu v plné délce. Většina SMN proteinu se vyskytuje pouze v krátké nestabilní formě. Tento druh proteinu je potřebný pro nervové buňky, které ovládají svaly, známé jako motorické neurony v míše. Bez těchto proteinů dochází k odumírání motorických neuronů v míše a následně k oslabování a atrofii kosterního svalstva. V extrémních formách onemocnění dochází i k předčasnému úmrtí z důvodu oslabení dýchacích svalů.
Kojenci s SMA typu 1 nemohou sedět a neudrží hlavu ve vzpřímené poloze. Postupně ztrácejí veškeré pohybové schopnosti a obvykle kolem jednoho roku umírají následkem dechového selhání nebo končí napojení na umělou ventilaci. U dalších, mírnějších forem, jako jsou SMA typu 2, 3 a 4, dochází k oslabování svalstva a pacienti často končí na invalidním vozíku a jsou zcela závislí na svém okolí.
Nusinersen je experimentální lék, který podporuje zvýšenou tvorbu SMN proteinu. Dosavadní klinické studie u pacientů s SMA typu 1,2 a 3 ukázaly slibné výsledky.
Předběžná analýza ze studie provedené na 120 kojencích s SMA typu 1 ukázala, že lék byl bezpečný a byl dobře snášen. U dětí, které dostávaly Nusinersen, bylo zjištěno významné zlepšení motorických funkcí ve srovnání s těmi, které nebyly léčeny. V současnosti se připravuje další fáze studie, jejímž cílem je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost Nusinersenu.
Souběžně probíhají i jiné studie, které testují účinek léku u typů SMA s pozdějším nástupem a u kojenců s geneticky potvrzenou diagnózou SMA, u kterých se ještě neprojevují žádné příznaky.
Nusinersenu byl udělen status tzv. orphan drug jak v USA, tak i v Evropské unii. Pokud bude schválen, bude to první schválený lék pro léčbu SMA.
