Probíhá nábor pacientů do studie STR1VE SMA, která testuje účinnost genové terapie
Výzkumníci hledají osoby se SMA typu I pro účast na klinické studii STR1VE (fáze 3), sponzorované společností AveXis, která hodnotí účinnost genové terapie AVXS-101.
Jedná se o jednorázovou infuzi, při níž je do motorických neuronů prostřednictvím neškodného viru dopraven funkční SMN gen, který nese informaci pro tvorbu proteinu SMN (Survival Motor Neuron). Tento protein, který u osob se SMA chybí, je nezbytný pro správnou funkci nervů, které řídí pohyb svalů. Zvýšená produkce tohoto proteinu může vést ke zlepšení síly a funkce svalů.
Dětem, které se studie zúčastní, musí být v době podání infuze méně než 6 měsíců, musí mít jednu nebo dvě kopie genu SMN2 a splňovat další kritéria.
Studie bude probíhat v několika střediscích v USA.
Společnost AveXis plánuje spustit studii i v Evropské unii pod názvem STR1VE EU. Začátek náboru pacientů je očekáván v první polovině roku 2018. Studie bude probíhat na více místech v EU.
Probíhá nábor pacientů do studie FIREFISH (fáze 2), která testuje lék RG7916 u kojenců se SMA I. typu
Studii sponzoruje společnost Hoffmann-La Roche, která lék vyvíjí ve spolupráci se společností PTC Therapeutics. Jedná se o tekutý přípravek, který se podává jednou denně ústy nebo prostřednictvím výživové sondy.
Studie se skládá ze dvou částí.
PTC Therapeutics nedávno oznámila, že 1. část studie FIREFISH, která hodnotila bezpečnost a účinnost léku RG7916 u 8 kojenců se SMA typu I ve věku od 1 do 7 měsíců, prokázala, že lék je bezpečný a dětmi dobře snášen.
Během 1. části studie byl lék pacientům podáván denně po dobu nejméně 4 týdnů. Jejím cílem bylo určit nejvhodnější dávku RG7916. Cílem 2. části studie je analyzovat bezpečnost a účinnost dávky stanovené v 1. části u dalších 40 dětí po dobu 24 měsíců. Po 24 měsících výzkumníci posoudí účinnost léku podle toho, jaké procento dětí bude schopno sedět bez opory po dobu 5 sekund nebo déle.
Další informace o této studii naleznete (v anglickém jazyce) na adrese https://clinicaltrials.gov po zadání NCT02913482 do vyhledávacího pole “Other terms”.
Lék RG7916 je hodnocen v dalších dvou studiích pod názvem SUNFISH a JEWELFISH. SUNFISH je zaměřena na pacienty se SMA II. a III. typu ve věku 2-25 let. JEWELFISH je zacílena na osoby se SMA II. a III. typu ve věku 12-60 let, které se zúčastnily jiné studie zaměřené na gen SMN2.
zdroj: Quest 2018
z anglického originálu přeložila
Jitka Śafránková
