Do klinické praxe přichází od 1.11.2026 nová tabletová léková forma přípravku Evrysdi (risdiplam), která rozšiřuje dosavadní formu tekutého perorálního roztoku. Z pohledu ošetřujícího lékaře přináší tato novinka významné zjednodušení každodenního života pacientů a výrazné snížení zátěže spojené s dlouhodobou léčbou.
Jaká je indikace přípravku Evrysdi?
Z terapeutického hlediska zůstává schválená indikace přípravku neměnná:
- Je určen k léčbě geneticky potvrzené 5q spinální muskulární atrofie.
- Používá se u pacientů s diagnózou SMA typu 1, typu 2 i typu 3, nebo s 1 až 4 kopiemi genu SMN2.
Pro které pacienty je tabletová forma vhodná?
Tekutý roztok má a bude mít i nadále nezastupitelné místo – zejména u kojenců a pacientů s hmotností do 20 kg. Nová tabletová forma je naopak optimální volbou především pro:
- Dospívající a dospělé pacient, kteří váží více než 20 kg
- Pacienty s aktivním životním stylem, studenty a pracující, kteří často cestují nebo tráví čas mimo domov a potřebují terapii skloubit s běžným fungováním bez logistických překážek.
Tabletu je možné spolknout vcelku nebo ji rozpustit v malém množství vody, po rozpuštění je možné ji podat i výživovou sondou
Jaké hlavní klinické a praktické přínosy vnímáme v ordinaci?
- Odstranění chladového řetězce: Zatímco rekonstituovaný tekutý roztok vyžaduje trvalé uchovávání v chladničce (2–8 °C), tablety lze skladovat při běžné pokojové teplotě. To zásadně ulehčuje přepravu, cesty na dovolené, hospitalizace i běžné pobyty mimo domov bez nutnosti termotašek.
- Jednodušší aplikace: Odpadá nutnost přesného natahování roztoku do stříkaček a manipulace s lahvičkami. Aplikace tablety je rychlá a přirozená.
Doporučení pro pacienty
Možnost přechodu na tabletovou formu přípravku Evrysdi, její přesné podmínky úhrady a vhodnost pro konkrétního pacienta vždy individuálně posuzuje ošetřující lékař v příslušném neuromuskulárním centru. Pokud o této formě uvažujete, informujte se o možnostech při své příští plánované kontrole.
