V nedávné studii byl týmem vědců z americké University of Washington
a University of North Carolina testován účinek sildenafilu, léku známého
pod obchodní značkou Viagra, na srdeční funkci u myší s onemocněním
podobným DMD (mdx myši). Studie ukázala, že sildenafil dokáže
u mladších myší dlouhodobě chránit srdce proti srdečním onemocněním,
u starších myší poškození srdce dokonce zvrátit.
Sildenafil patří do skupiny léků nazývaných inhibitory fosfodiesterázy
typu 5 (PDE5). Tyto léky uvolňují hladké svalstvo ve stěnách krevních
cév, čímž zlepšují přítok krve do kosterních svalů a srdce.
Vzhledem k příznivému účinku sildenafilu na srdeční funkci u mdx myší
vědci naznačují, že inhibitory PDE5 by mohly hrát důležitou roli jako
součást kombinované terapie určené k léčbě příznaků DMD, případně
BMD.
Onemocnění srdce se u osob s DMD nebo BMD nejčastěji projevuje jako
kardiomyopatie (slabost srdečního svalu) nebo jako srdeční arytmie (porucha
srdečního rytmu). Často se rozvíjí v dětství a během dospívání a
může vést k městnavému srdečnímu selhání.
O studii
Výsledky studie byly zveřejněny 18. října 2010 v americkém
vědeckém časopise Proceedings of the National Academy of Sciences (Věstník
Národní akademie věd). Práci Justina Percivala z University of Washington
v Seattlu finančně podporovala americká asociace muskulárních dystrofiků
(MDA).
Studie zahrnovala tři různá léčebná schémata. Při všech byl myším
sildenafil podáván orálně v pitné vodě.
Léčebné režimy, které vědci analyzovali:
U myší, kterým byl sildenafil podáván od jednoho měsíce života, byly zachovány téměř normální srdeční funkce v průběhu stárnutí, což je známkou toho, že sildenafil zabránil rozvoji kardiomyopatie, která je jinak u mdx myší běžná.
Léčba sildenafilem, která byla zahájena u 12 měsíců starých myší
s rozvinutou kardiomyopatií, vedla ke zlepšení několika parametrů
týkajících se funkce a výkonu srdce do 15. měsíce věku myší. To
znamená, že lék je nejen schopen zabránit nástupu a progresi srdečního
onemocnění, ale dokáže také zvrátit poškození srdce do tří měsíců
od zahájení léčby.
V doplňující studii se vědci zaměřili na stanovení délky podávání
sildenafilu potřebné ke zvrácení již rozvinuté srdeční dysfunkce
u 12měsíčních myší. Před zahájením dvoutýdenní léčby, v jejím
průběhu a po jejím ukončení byla provedena četná měření, jejichž
analýza ukázala, že k významnému zlepšení došlo do tří dnů od
zahájení léčby a příznivý účinek léku trval po dobu tří
měsíců.
Význam pro osoby s BMD / DMD
Výsledky těchto studií naznačují, že inhibitory PDE5, jako je
sildenafil, by mohly být účinnou léčbou kardiomyopatie u DMD a BMD, a to
jak v časných, tak i v pozdějších stadiích onemocnění.
Přestože inhibitory PDE5 nebudou samy schopny vyléčit DMD, autoři studií
soudí, že mohou být důležitou součástí stávajících i budoucích
terapií, neboť léčba zaměřená na posílení kosterního svalstva bez
současné léčby kardiální by mohla poškození srdce ještě zhoršit.
Vzhledem k tomu, že sildenafil je již schválen pro použití u lidí pod
obchodní značkou Viagra v léčbě erektilní dysfunkce a pod značkou
Revatio pro dlouhodobou léčbu plicní arteriální hypertenze (vysoký krevní
tlak v plicních cévách), testování a schvalovací proces pro jeho
použití v léčbě svalové dystrofie by mohly trvat kratší dobu.
Z anglického originálu přeložila
Jitka Kačírková