Začal první klinický test morfolina ve Velké Británii

První klinický test morfolina začal 18.12.2007 ve Velké Británii. Profesor Muntoni a jeho tým aplikovali injekcí morfolina pacientovi s DMD do svalu na chodidle. Je to začátek dvou velkých klinických pokusů s genetickými léky pro DMD, které chtějí Britové provést během příštího roku. Jeden se týká morfolina a započal právě teď, druhým testovaným lékem bude PTC124 a má začít během příštího roku. Do data publikování zprávy, tj. 21.12.2007, se u pacienta neprojevily žádné negativní účinky morfolina.
U pacientů s DMD buněčné mechanismy díky genetickému poškození DNA nejsou schopny dokončit tvorbu proteinu dystrofin. Morfolino nemění DNA pacientů, vhodnou volbou sekvence nukleových kyselin morfolina se dosáhne pouze přeskočení vhodného exonu při tvorbě RNA a návratu do čtecího rámce. Tato modifikace RNA umožní tvorbu zkráceného ale aspoň částečně funkčního dystrofinu. To by mělo vést k benigní formě dystrofinopatie označované jako BMD. Morfolino je v těle stabilní, na základě pokusů na zvířatech se předpokládá, že jeho trvanlivost v buňkách bude řádově v měsících. To by znamenalo, že budoucí léčba by mohla vypadat tak, že by pacienti jednou za měsíc nebo dva dostali podkožní injekci.
Započetí pokusu ve Velké Británii je velkým krokem vpřed směrem k léčbě DMD. Pokud morfolino zacílené na exon 51 bude u lidí fungovat stejně dobře jako u zvířat, lze očekávat, že by mohlo být odzkoušeno do 2–3 let. Morfolina pro další exony by měla následovat ihned poté ve zrychleném režimu.
Zdroj: Internet