Léčba pomocí sildenafilu (Viagra) podstatně zlepšila činnost srdce u myší s podobnou nemocí jako Duchennova muskulární dystrofie (způsobena absencí bílkoviny dystrofinu), což naznačuje možnost nové léčby kardiologických obtíží u takto postižených osob. Vědecký tým vedený Christine Des Rosiers z Montrealské univerzity společně s Basilem Petrofem z Univerzity McGill v Montrealu, dotovaný MDA, publikoval své poznatky v časopisu Proceedings of the National Academy of Sciences (Sborník Národní akademie věd).
Myšlenka léčby myší trpících muskulární dystrofií sildenafilem se zakládala na předchozích studiích ukazujících, že srdce těchto myší reaguje citlivěji na zátěž než u zdravých myší, a to z důvodu nedostatku směsi zvané cyklický guanosine monofosfát neboli GMP.
Sildenafil a podobná léčiva povolená U.S. Food and Drug Administration (Americkou správou potravinových výrobků a léčiv) k léčbě poruch erekce u mužů způsobují zvýšení GMP blokováním enzymu, který jej obvykle ničí. Zvýšení hladiny GMP má za následek rozšíření cév včetně koronárních tepen.
U myší postižených DMD a léčených sildenafilem se ukázalo, že mají o 44 % méně poškozených srdečních svalových buněk než stejně postižené myši, kterým byl podáván lék na zlepšení srdeční činnosti.
U chlapců a mužů postižených DMD a Beckerovou muskulární dystrofií se ve svalech netvoří dystrofin, což vede k jejich postupnému ochabnutí a také ke zhoršení srdeční aktivity i slábnutí dýchacích svalů. Dystrofin má zásadní strukturální i biochemickou funkci ve svalech.
U Duchennovy formy dystrofin chybí úplně, zatímco u muskulární
dystrofie typu Becker, mírnější formy onemocnění, funkční dystrofin
existuje, ale v nedostačujícím množství. U obou forem dystrofie bývá
nejčastější příčinou úmrtí právě poškození srdečního svalu nebo
vznik kardiomyopatie.
Vědci zastávají názor, že jejich výzkum ukazuje příznivý účinek
směsi GMP na srdeční svalstvo poškozené nedostatkem dystrofinu. Srdeční
činnost se zlepšuje a brány kolem srdečního svalstva se stávají
odolnější proti zátěži.
Podotýkají, že léčba sildenafilem a podobnými léky, které jsou
v současnosti dostupné, „představuje potenciální cestu, kterou by se
mohla vydat léčba kardiomyopatie způsobené nedostatkem dystrofinu“.
Zdroj internetové stránky MDA
Přeložila Mgr. Dona Zalmanová