Zahájení experimentálního testování léku zvyšující tvorbu utrofinu

Testování sloučeniny BMN195, určené ke zvyšování tvorby utrofinu, svalový protein, který může chránit křehké svalové buňky u pacientů s DMD a BMD, bylo zahájeno na lidech.
BMN195 je malá molekula určena k iniciaci zvýšené tvorby utrofinu, proteinu, který v těle vzniká přirozeným procesem a je velmi podobný dystrofinu. Testy na myších ukázaly, že utrofin je schopen alespoň částečně kompenzovat nedostatek dystrofinu.
11. ledna 2010 firma BioMarin Pharmaceutical, která lék vyvinula, zahájila testování bezpečnosti sloučeniny BMN195 na prvním zdravém dobrovolníkovi, bez svalového onemocnění. Tato fáze 1. Hodnocení posoudí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku BMN195 u lidí bez svalových onemocnění.
BioMarin hodlá u zdravých dobrovolníků provést nejdříve sudie s jedno dávkou léku a poté studie s více dávkami BMN195. Společnost očekává první výsledky ze studie na zdravých dobrovolnících ve třetím čtvrtletí roku 2010.

Ukáže-li se, že sloučenina BMN195 je bezpečná a dobře snášena zdravými lidmi, a budou-li splněna ostatní kritéria pro její další rozvoj, společnost BioMarin bude moci začít s klinickými studiemi i u lidí s DMD nebo BMD.
MDA bude sledovat tento vývoj na svých webových stránkách a v časopisu Quest.
Quest